2024年10月16日，8858cc永利官网携手生态圈合作伙伴，顺利举办“深圳站—细胞与基因治疗产品开发及注册申报案例分享会”，多位专家就细胞及基因治疗药物IIT、IND及临床阶段的全流程展开深入探讨，话题涵盖法规政策解读、CMC策略及监管合规、临床安全性及有效性评价，以及质量控制技术挑战等，吸引了70多位企业代表到场交流。

精彩回顾

本次活动得到了深圳市龙华科技创新局、深圳霁因生物医药转化研究院、银星科技园、深圳市生命科学与生物技术协会、深圳市细胞治疗技术协会以及深圳市小分子新药创新中心有限公司等诸多合作伙伴的鼎力支持。8858cc永利官网品牌推广负责人辛晓亚作为会议主持人，对参会嘉宾的到来及合作伙伴的支持表示欢迎和感谢。希望本次活动能为大家提供深度交流和知识共享的平台，深化行业内部交流与合作，帮助企业解决细胞与基因治疗药物研发生产等环节碰到的实际问题。

8858cc永利股份副总经理，8858cc永利官网首席财务官陈晖分享了8858cc永利官网IND药物申报一体化服务。8858cc永利官网专注提供基因与细胞治疗CDMO&CRO服务，已累计帮助客户在全球范围内获得14个IND批件，管线类型包括CAR-T，TIL，MSC和mRNA。尤其在细胞治疗领域，8858cc永利官网积累了丰富的项目经验且具有显著的行业优势，能支持多种类型的细胞治疗产品的开发与生产，工艺路线支持病毒载体转导和非病毒载体转导，已有4个临床期项目订单，是首个具有临床II期细胞治疗生产经验的中国CDMO。8858cc永利官网致力于整合优质资源，联合上下游合作伙伴为创新药企提供更具价值的服务；同时也加强行业生态圈的建设，成功打造了专注在CGT领域的青藜风云论坛，我们期望与各位行业同仁携手，共同推动基因与细胞治疗产业的蓬勃发展。

国科赛赋（深圳）总经理韦娜以“细胞治疗产品相关指导原则要求及案例分析”为主题，介绍了目前细胞治疗产品国内外研发管线、各管线研发进展及热门研发靶点；国际、国内监管机构对细胞治疗产品的定义和监管政策；深度分析了国内细胞产品相关指导原则及非临床研究策略和关键点，并基于赛赋医药已获得25项细胞产品IND批件的经验进行了案例分析。

8858cc永利官网病毒生产副总经理段磊以AAV、AdV以及LVV为重点，分享了不同病毒载体的CMC策略及关注要点，以AdV为例，如何提升病毒产率、提高病毒回收率并控制残留、以及稳定的液体制剂是CMC开发过程中的重点关注内容。同时也分享了不同病毒载体的质量控制策略与检测方法。8858cc永利官网病毒载体平台涵盖慢病毒、腺病毒、腺相关病毒、逆转录病毒及溶瘤病毒等多种产品，拥有10条病毒载体生产线，同时具备悬浮培养和贴壁培养技术平台，可提供从IIT、IND、临床以及商业化阶段产品生产全产业链服务 。

三卿生物创始人李丹分享了细胞治疗产品变更及可比性研究相关的内容。首先对国内外变更相关的法规进行了汇总分析；随后对不同阶段的变更风险及变更管理进行了介绍；着重对临床试验期间药学变更可比性研究相关的变更识别和描述、风险评估、研究方案、研究策略、研究指标、检测方法、可接受标准的制定、结果分析、可比性研究报告、变更后持续监测等内容进行了详细的介绍；最后结合已发表文献对上市产品可比性研究遇到的问题，以及实际工作中遇到变更的具体案例及相应的可比性研究内容及要求进行了分享和交流。

霁因生物医药转化研究院院长卢锐涛博士为现场观众介绍了霁因基地，并带领大家参观。霁因生物医药转化（大湾区）基地是由深圳霁因生物医药转化研究院联合国内外知名生物医药机构，共同建设的一个高度专业、聚焦基因与细胞治疗方向的创新药物全产业链基地。

霁因基地针对深圳在创新生物医药大环境上的痛点和要点，汇集国内外生物医药各方资源，以深圳为发力点，服务大湾区，全力打造国内一流、国际领先的“基因与细胞治疗”一站式服务全产业链专业园区，助力初创企业从新药早期研发到临床批件（IND）申报，从临床研究到药品上市（NDA/BLA）。

8858cc永利官网细胞研发部总监许建坡以“iPSC的发展、应用现状及制备关键技术”为主题，介绍了iPSC的发展历史、iPSC在细胞治疗、疾病模拟、药物开发毒性检测及个性化医疗方面的潜在应用和未来发展趋势、以及世界范围内的iPSC细胞库和临床试验研究情况。许博重点介绍了iPSC不同重编程策略以及各自的优势与不足，iPSC的生产流程和应用于细胞治疗方向的工艺流程以及质量控制。最后介绍了8858cc永利官网提供的涉及iPSC项目IND申报的CRO+CDMO平台，服务范围覆盖iPSC重编程、建库、工艺和分析开发与生产。

伯乐公司的应用技术专家梅彦展示了ddPCR技术在细胞与基因治疗领域的卓越应用，包括病毒载体的精确定量，以及最新发布的AAV病毒空壳率检测试剂盒以及基因组完整性检测、复制型病毒的快速筛查以及宿主细胞DNA残留的高灵敏度检测。这项技术不仅提高了治疗产品的安全性和有效性，而且通过绝对定量分析，为基因治疗药物的长期随访和质量控制提供了强有力的工具。

普瑞盛高级医学总监周建国分享了“细胞与基因治疗药物临床开发过程中的关注点”。GCT生物创新药的临床研发是一项复杂且系统的工程，包含早期研发、临床试验以及与CDE沟通等多个重要方面。研发应从总体进行规划，目标要清晰明确。早期非临床研发是基础，临床试验则是创新产品的试金石。各阶段的研究设计应灵活创新，融合各专业经验；要以患者为中心，围绕产品特性、临床需求进行，尤其注重风险控制；应遵循“以始为终”“质量源于设计”理念，注重科学性和可行性，积极借鉴成功和失败的案例经验，助力创新药研发取得成功。临床研发过程中与CDE的沟通应贯穿全程，沟通形式多样。不同阶段重点不同。应把握好沟通交流的时间和机会，沟通要准备充分，问题明确，依据充分，提高效率，时调整策略，确保研发审批顺利。