2024年10月17日，8858cc永利官网携手生态圈合作伙伴，在广州开发区控股中心成功举办“细胞治疗产品开发及注册申报案例分享会”，通过经验分享与案例解析，深入探讨细胞治疗药物从IIT到IND以及临床阶段的全流程，为推动该领域的快速发展注入了新的活力。活动反响热烈，吸引了70多位企业代表到场交流。

分享会伊始，主办方代表发表了热情洋溢的致辞，对各位嘉宾和参会人员的到来表示热烈欢迎，并简要介绍了本次分享会的背景和意义。随后7位专家学者纷纷登台，就细胞基因治疗的法规政策、CMC策略、注册申报及技术研究等方面进行了深入交流和探讨。

多方探讨，观点与经验分享

8858cc永利股份副总经理，8858cc永利官网首席财务官陈晖介绍了8858cc永利官网端到端的CDMO平台及IND药物申报一体化服务。8858cc永利官网已累计帮助客户在全球范围内获得14个IND批件，且在细胞治疗业务的具有显著优势，目前已有4个临床期项目订单。除了提供高效优质的项目服务，8858cc永利官网也致力于CGT生态圈的建设，与上下游企业、国内外知名的服务商建立战略合作伙伴关系，为客户提供便捷高效的一站式服务；同时也打造了专有的品牌活动，如青藜风云论坛及CGT系列巡讲沙龙活动，积极促进行业交流，推动基因与细胞治疗产业的蓬勃发展。

三卿生物创始人李丹分享了细胞治疗产品变更及可比性研究相关的内容。首先对国内外变更相关的法规进行了汇总分析；随后对不同阶段的变更风险及变更管理进行了介绍；着重对临床试验期间药学变更可比性研究相关的变更识别和描述、风险评估、研究方案、研究策略、研究指标、检测方法、可接受标准的制定、结果分析、可比性研究报告、变更后持续监测等内容进行了详细的介绍；最后结合已发表文献对上市产品可比性研究遇到的问题，以及实际工作中遇到变更的具体案例及相应的可比性研究内容及要求进行了分享和交流。

8858cc永利官网细胞治疗生产高级总监李华分享了“不同细胞治疗产品生命周期内CMC常见问题及案例解析”的报告，介绍了细胞治疗产品市场概况，不同细胞治疗产品常见CMC问题，以及CMC生产阶段案例分享等内容。细胞治疗产品在IIT阶段、IND申报阶段以及临床生产及阶段面临着不同的问题。在IIT阶段伦理申报CMC的需求中，着重考量主要原材料及相应的质量标准，生产制备工艺及稳定性数据等。IND申报阶段GMP生产中常见面临的挑战包括供者材料、运输、物料的质控放行、不同细胞类型GMP生产的洁净度要求。针对不同细胞类型，需要分析每种细胞类型在目的细胞分离、细胞的激活及改造、细胞的大规模扩增以及细胞的浓缩灌装等各个工艺阶段的考量点，根据考量点初步确定工艺放大的路径。此外，还介绍了临床生产阶段常见的变更，以生产场地变更以及关键原材料变更为例，分享了这些变更应该如何执行以及注意事项。

伯乐公司的应用技术专家梅彦展示了ddPCR技术在细胞与基因治疗领域的卓越应用，包括病毒载体的精确定量，以及最新发布的 AAV 病毒空壳率检测试剂盒以及基因组完整性检测、复制型病毒的快速筛查以及宿主细胞DNA残留的高灵敏度检测。这项技术不仅提高了治疗产品的安全性和有效性，而且通过绝对定量分析，为基因治疗药物的长期随访和质量控制提供了强有力的工具。

益诺思毒理事业部副总经理魏丽萍分享了免疫细胞治疗产品的非临床研究策略,介绍了细胞治疗产品的分类及常见不良反应、细胞治疗产品的质量监管体系、美国FDA、EMA细胞产品监管主要指导原则、国内相关指导原则以及国内外其他指导原则和参考条件，并详细剖析了非临床前评价策略和关注点。

恺佧生物应用专家陈志锋介绍了CRISPR基因编辑技术的来源、发展和原理，以全球首款上市的基因编辑药物Casgevy为例介绍CRISPR技术在药物开发中的应用，同时还介绍了体内和体外基因编辑药物对应CRISPR编辑系统的不同形式和不同递送方式，其中CRISPR技术的RNP（基因编辑工具酶与sgRNA形成的复合物）形式具有独特优势，是体外细胞药物开发中首选，还介绍了工具酶RNP的使用方法以及应用于细胞基因编辑的技术路线。RNP作为优选形式，其组分之一的工具酶选择尤为重要。恺佧生物为基因编辑药物的开发提供多样化的高质量工具酶。

8858cc永利官网核酸研发生产总监黄学基在《质粒生产的不同技术路线及大规模制备的主要关注点》分享中首先说明了质粒的主要应用场景，并围绕着规模化质粒生产工艺流程、不同类型质粒质量关注点、质粒纯化工艺要点等重要的关注点做了详细的阐述。最后介绍了8858cc永利官网的质粒CDMO服务，为现场企业解决质粒规模化制备中遇到的问题。值得关注的是，8858cc永利官网推出了解决超螺旋比例低的质粒平台技术，通过专用的骨架和宿主，单体超螺旋比例可以稳定在90%以上。

自由交流讨论

分享会期间，与会嘉宾就细胞基因治疗领域的热点问题进行了自由交流讨论。随着分享会的圆满落幕，演讲嘉宾和公司参会代表纷纷表示本次活动为他们提供了一个宝贵的交流与合作平台，有助于拓宽领域视野、增进了解、加强合作，将继续关注细胞基因治疗领域的最新进展和动态，并积极投身到该领域的科研和临床工作中去，为推动全球细胞基因治疗事业的繁荣发展贡献力量。